UNSPECIFIED (2026) Pharmakon: Patient Journey e Real World Effectiveness nel paziente con patologia rara: il caso della Leucemia Mieloide Cronica. Other. FedOA - Federico II University Press, Napoli.

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[Italiano]: Nell’attuale contesto caratterizzato dalla crescente, e spesso ipertrofica, disponibilità di dati sanitari, la mera accumulazione di informazioni non coincide necessariamente con la produzione di evidenze utili ai processi decisionali. Tale criticità assume particolare rilevanza nell’ambito delle patologie rare, nelle quali la limitata numerosità dei casi e la necessità di percorsi assistenziali altamente specialistici rendono imprescindibile un approccio metodologico capace di integrare fonti informative eterogenee. In questo scenario si colloca la leucemia mieloide cronica, neoplasia ematologica rara la cui storia clinica è stata profondamente modificata dall’introduzione degli inibitori della tirosin-chinasi, una vera e propria svolta terapeutica che ha reso imprescindibile un monitoraggio sistematico dell’efficacia dei trattamenti nel contesto della pratica clinica reale. Il volume si propone di analizzare il patient journey dei pazienti affetti da patologie oncologiche rare attraverso modelli di analisi basati sull’integrazione tra database amministrativi e database clinici. I primi consentono l’osservazione longitudinale di ampie coorti di popolazione e la ricostruzione delle traiettorie terapeutiche nel lungo periodo; i secondi forniscono informazioni cliniche indispensabili per l’interpretazione dei cambiamenti terapeutici e della risposta al trattamento. L’integrazione sistematica di tali fonti rappresenta pertanto una condizione essenziale per la produzione di evidenze reali e per il rafforzamento dei processi di governance farmaceutica. Attraverso l’analisi del caso della leucemia mieloide cronica, questo lavoro vuole infatti evidenziare come l’utilizzo congiunto di dati clinici e amministrativi consenta una lettura più completa dei percorsi di cura, favorendo decisioni informate in termini di appropriatezza prescrittiva, programmazione sanitaria e organizzazione dei servizi. In una siffatta prospettiva, l’approccio integrato ai dati si configura come uno strumento strategico per migliorare la qualità dell’assistenza e sostenere modelli di governance orientati alla gestione efficace delle patologie rare./[English]: In the current context characterised by the growing, and often hypertrophic, availability of healthcare data, the mere accumulation of information does not necessarily translate into evidence that is useful for decision-making processes. This issue is particularly relevant in the field of rare diseases, where the limited number of cases and the need for highly specialised care pathways make it essential to adopt a methodological approach capable of integrating heterogeneous sources of information. In this scenario, chronic myeloid leukaemia (CML) assumes particular significance. This rare haematological malignancy has undergone a profound transformation in its clinical course following the introduction of tyrosine kinase inhibitors, a therapeutic breakthrough that has rendered systematic monitoring of treatment effectiveness indispensable in real-world clinical practice. This volume aims to analyse the patient journey of individuals affected by rare oncological conditions through analytical models based on the integration of administrative and clinical databases. Administrative databases enable longitudinal observation of large population cohorts and the reconstruction of therapeutic trajectories over extended periods, while clinical databases provide essential information for interpreting treatment changes and patient response. The systematic integration of these sources is therefore a prerequisite for producing real-world effectiveness evidence and for strengthening pharmaceutical governance processes. Through the analysis of the case of CML, this work highlights how the combined use of clinical and administrative data facilitates a more comprehensive understanding of care pathways, supporting informed decision-making in terms of prescribing appropriateness, healthcare planning, and service organisation. In this perspective, the integrated data approach represents a strategic tool to enhance the quality of care and to support governance models aimed at the effective management of rare diseases.

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